Dialys eller njurtransplantation väntar för hälften av dem som drabbas av den sällsynta njursjukdomen IgA-nefropati. Tidigare har inget läkemedel funnits, men nu är det på väg att ändras. Det svenska biofarmabolaget Calliditas har framgångsrikt utvecklat det första läkemedlet för behandling av IgA-nefropati: Tarpeyo.
– Calliditas har verkligen varit pionjärer för att de patienter som lider av IgA-nefropati ska få behandling. Vi har drivit både den kliniska utvecklingen och den regulatoriska vägen framåt. Det här är första gången någonsin som den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA tillåtit användning av surrogatmarkör inom nefrologi. Att vi tilläts göra en studie för att titta på det som egentligen är ett symptom, och inte den underliggande sjukdomen i sig, var revolutionerande, säger Renée Aguiar-Lucander, vd Calliditas.
Fokus och samverkan framgångsfaktorer
Patienter som utvecklar IgA-nefrit har ofta har en bakomliggande överaktivitet i tunntarmen, och i stället för att behandla hela kroppen eller njurarna specifikt, så är det läkemedel som Calliditas utvecklat helt och hållet fokuserat på den lilla bit av tarmen där sjukdomen startar.
– Vår idé är enkel men smart! Det i kombination med vårt starka fokus har varit framgångsfaktorer i arbetet. Dessutom insåg vi tidigt vikten av internationell samverkan, och vi har lyckats attrahera och bygga upp en robust och kvalificerad organisation som kan konkurrera på en global marknad, säger Renée Aguiar-Lucander.
Flera kandidater under utveckling
Vid sidan av Tarpeyo har Calliditas byggt upp en spännande portfölj av nya behandlingar för sällsynta sjukdomar. Fokus ligger på njur- och leversjukdomar med betydande medicinska behov som inte tillgodosetts tidigare, och man har flera intressanta kandidater under utveckling. Idag driver man en fas 2/3 klinisk studie med setanaxib, en NOX1 och 4-hämmare i primär gallkolangit och en klinisk fas 2-studie med setanaxib i huvud- och halscancer. På Calliditas ser framtiden mycket positiv ut:
– Det känns fantastiskt att vi har fått ut ett läkemedel som kommer att ha stor positiv inverkan i hela sjukdomsbilden för patienter som lider av IgA-nefropati. Våra andra utvecklingsprojekt är också väldigt spännande, och precis som i arbetet med Tarpeyo drivs utvecklingen mycket i pionjäranda, säger Renée Aguiar-Lucander.
