Med genterapi används gener för att behandla den underliggande orsaken till en sjukdom med en engångsbehandling. Genom att fylla på med en saknad gen direkt i de sjuka cellerna kan funktionen återställas – och patienten botas.

Dessa nya läkemedel är banbrytande då de kan bota sjukdomar som i dag är obotliga eller dödliga, som ärftlig blindhet, eller muskelsjukdomen SMA. Totalt finns det över 8000 genetiska sjukdomar som i dag saknar behandlingsalternativ.

En behandling är emellertid dyr och kan kosta över 20 miljoner kronor.

GeneNova arbetar tvärdisciplinärt
Arbetet på GeneNova syftar till att utveckla nya plattformar för billigare produktion av genterapi-läkemedel genom att samla en bred expertis.

– Inom konsortiet täcker vi hela värdekedjan från virologi, cellbiologi, hjärnforskning och bioprocess till mekanik, matematik, avancerad ingenjörsvetenskap, bioproduktion, AI och automation för att lösa flaskhalsarna på ett samlat sätt, förklarar Johan Rockberg.

En av deltagarna är Anna Sandström, till vardags på AstraZeneca med ett ansvar för att katalysera forskningssamarbeten inom Europa.

– En fördel med den här typen av samarbete är att det finns en möjlighet att testa nya metoder och koncept tillsammans, säger hon.

Peter Thorwid som leder utveckling av nya koncept på Alfa Laval fyller i.
– Med detta samarbete har vi kunnat gå dubbelt så fort till marknad, vilket vi visat med vår nya single-use teknologi för biologiska läkemedel.

Inom GeneNova flödar idéer och kunskap
I mitten av juni hade konsortiet sitt första fysiska stormöte. En av deltagarna var Olof Nord, Executive Vice President Business Development på Biotage, som tillhandahåller verktyg och plattformar för att snabbare upptäcka nya läkemedel.

– Vi delade alla med oss av väldigt mycket innovation, vilket blir en unik win-win för alla inblandade parter i vårt GeneNova-konsortium, säger Olof Nord.

I Sverige har vi ännu ingen tillverkning av dessa avancerade läkemedel.

– Men Sverige är väl rustat om vi länkar samman vår unika expertis bredd. Och det gör vi nu – med ett dream team, avslutar Johan Rockberg.

Läs mer på: www.genenova.org